国内第Ⅲ相試験（020試験）

国内第Ⅲ相試験（020試験）

承認時評価資料：国内第Ⅲ相試験（020試験）

• 試験概要
• 試験デザイン
• 患者背景
• 有効性（主要評価項目：24週時のPVRのベースラインからの変化量）
• 有効性（副次評価項目：24週時の6分間歩行距離のベースラインからの変化量、24週時のNT-proBNPのベースラインからの変化量）
• 有効性（副次評価項目：24週時のWHO機能分類がベースラインから改善した患者割合）
• 有効性（探索的評価項目：24週時のmPAPのベースラインからの変化量）
• 安全性

試験概要

試験デザイン

† いずれの投与期でも、用量調整ガイドラインに基づきエアウィン®の用量を増減する。
‡ 24週時の治験薬投与前までを主要投与期のデータとして扱った。

患者背景

a：（治療割付け日－PAHの診断日）/365.25により算出
b：修復術施行後1年以上経過した単純性の先天性体循環-肺動脈シャントを伴うPAH

主要評価項目：24週時のPVRのベースラインからの変化量

24週時のPVRのベースラインからの変化量の推定値^aは−99.2dynes・sec/cm⁵でした。

 24週時のPVRのベースラインからの変化量（FAS）

a：Hodges-Lehmann法による位置パラメータの推定値

副次評価項目：24週時の6分間歩行距離及びNT-proBNPのベースラインからの変化量

24週時の6分間歩行距離のベースラインからの変化量の推定値^aは41.8m、NT-proBNPのベースラインからの変化量の推定値^aは−48.5pg/mLでした。

24週時の6分間歩行距離及びNT-proBNPのベースラインからの変化量（FAS）

エアウィン®投与（n=46）
a：Hodges-Lehmann法による位置パラメータの推定値

副次評価項目：24週時のWHO機能分類がベースラインから改善した患者割合

24週時のWHO機能分類がベースラインから改善した患者割合は19.6%（9/46例）でした。

24週時のWHO機能分類がベースラインから改善した患者割合（FAS）

a：Clopper and Pearson法に基づく95%CI

探索的評価項目：24週時のmPAPのベースラインからの変化量

24週時のmPAPのベースラインからの変化量の中央値は-7.5mmHgでした。

 24週時のmPAPのベースラインからの変化量（FAS）

エアウィン®投与（n＝46）

安全性　主要有効性解析時まで

副作用の発現割合は63.0%（29/46例）であり、主な副作用（発現割合5%以上）は、ヘモグロビン増加21.7%（10/46例）、鼻出血19.6%（9/46例）、頭痛15.2%（7/46例）及び毛細血管拡張症6.5%（3/46例）でした。
重篤な副作用及び治験薬の投与中止に至った副作用は認められませんでした。
データカットオフ時点までに死亡に至った副作用は認められませんでしたが、延長投与期のデータカットオフ後（治験薬の最終投与後約3ヵ月）に1例（胃腸出血）が報告されました。

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